原路径返还患者自费金额的一半
筹谋多年，国内首个按疗效付费的细胞治疗项目终落地。1月11日，复星凯特宣布推出旗下CAR-T产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）的按疗效价值支付计划。
奕凯达获批用于淋巴瘤患者的末线治疗，定价120万元。按疗效付费，即患者使用奕凯达治疗后，若无疗效或疗效不佳，将原路径返还最高60万元。返还费用将由企业最终承担。
对于高成本、一次性的细胞和基因治疗来说，按疗效付费（outcomes-based staged payments)并非新概念，已有两款CAR-T产品Kymriah和Yescarta在发达国家市场推行按疗效付费，甚至按疗效分阶段付费，并获得保险机构报销。Yescarta由复星凯特技术引进中国，并实现本地化生产，就是现在的奕凯达。
CAR-T产品按疗效付费的评估标准，在各国均有不同，国内如何评估？复星凯特选择患者回输后3个月的完全缓解（CR）数据作为标准。该项目负责人齐渊元在媒体发布会上表示，奕凯达2017年全球上市，2021年中国上市，已积累13000例全球真实世界数据。数据显示，3个月CR的数据可以预示疗效，跟OS（总生存期）、FPS（无进展生存期）也有很强相关性。“对于患者的获益是最合适、最合理的选择。”
按疗效付费在全球高值产品中常见，但中国推进很难。齐渊元表示，原因之一是中国没有很好的数据库，或者客观的数据去支撑一个药品去做按疗效付费的测算。CAR-T的特殊之处是其的个体化、定制化，所以企业和临床才能清晰地看到每个患者的疗效，有较好数据支撑。
原因之二是淋巴瘤的CR有客观的评估标准，即PET-CT的影像结果。“PET-CT的扫描非常客观，不像很多疾病治疗过程当中，有没有缓解，通常会用一些量表或者检验科的血项做判断，这种判断并不是那么客观。”齐渊元说。奕凯达的按疗效付费会参照《2014版Lugano评估标准》评估CR。“这个标准最权威，中国专家、全球专家都认可。”
由于CAR-T产品所涉及的赔付金额极高。虽然评估标准明确，但仍存不确定性。宸汐健康属于国药控股旗下，是健康管理和患者综合服务平台，与复星凯特合作此按疗效付费项目。国药控股创新中心副总经理王正珏表示，公司设置了多道审核流程来把控（评估结果），并将多与患者、临床做沟通。需要沟通的事项或包括患者的认知，以及一些学术上的争议点。“项目刚推出，1月1号入组第一个患者，后续的沟通问题我们会在今年上半年晚些时间发现，现在暂时还没有案例。”
返还最高60万元的金额又是如何确定？这是患者最高自费金额的一半。若患者通过惠民保等保险已报销一部分药费，没有达到CR，自付的部分也将返还一半。
齐渊元表示，这是公司综合考量临床数据、企业成本、患者的经济支付能力以及药物经济学最终得出的支付方案。“最大的考虑权重还是中国患者实际支付的情况”。其介绍，截止2023年底，奕凯达已治疗超过600名中国患者。
国内CAR-T赛道竞争激烈。2023年，国内又有两款CAR-T产品获批，定价均在百万级别。治疗过程中，患者还要承担其他费用。大湾区某三甲医院的血液内科医生刘晖（化名）曾告诉财新，据其估算，很多患者除了支付CAR-T产品的百万开销，输注CAR-T之前的化疗、住院观察以及后续的用药至少也得再花30万元。（详见财新网《解药｜FDA启动调查CAR-T疗法致癌风险，不良反应何来？》）
CAR-T产品的支付难题待解。其尚未纳入国家医保目录，多家公司转而寻求商业保险等多元化支付，如市场上常见的惠民保、重大疾病保险、百万医疗险等。不过囿于数据共享壁垒、税收优惠激励不明显、保障人群选择少等因素桎梏，中国商业健康险发展长期赢弱，2022年全年保费收入8653亿元，距2025年2万亿的目标相去甚远。
此次复星凯特试水按疗效付费，将为国内更多高值药提供经验。自费患者之外，更多企业也期待中国最大的支付方——医保部门能够接受更多支付模式上的创新，不受固定报销比例的限制，让创新药能获得合理回报。
2023年11月，国家医保局医药价格和招标采购司副司长翁林佳在一次公开发言中谈到，国家医保局将以《新冠治疗药品价格形成指引》为切入点，根据创新药的不同的生命周期，给予不同的价格定位与合理的价格回报，初期将满足企业尽快回收研发成本的要求。
本文转自于 财新网
